Первая клетка. И чего стоит борьба с раком до последнего

И у Ферн, и у Гершона была прекрасная реакция на экспериментальный препарат, но первая погибла по нелепой случайности, а второй не смог продолжать лечение – и это подчеркивает, как непредсказуема наша жизнь. Тем не менее луспатерцепт будет с радостью принят в скудный арсенал лечебных средств при МДС – нужно только, чтобы этот препарат был одобрен Управлением по контролю качества продуктов и лекарств. Сложность в том, что, даже если дать его сотне больных с кольцевым сидеробластным видом МДС, лишь 38 отреагируют на него настолько хорошо, что совсем перестанут зависеть от переливаний крови, а остальные 62 – нет, и полностью не вылечится никто. Горько видеть, что клинические испытания сегодня проводятся примерно так же, как тридцать-сорок лет назад. Например, очевидно, что отбирать пациентов для лечения только по наличию у них кольцевых сидеробластов – это недостаточный критерий, поскольку препарат помогает далеко не всем. В ходе третьей фазы испытаний луспатерцепта не было сделано никаких серьезных попыток понять, почему у 62 % испытуемых не наступило улучшения и что такого уникального в тех, кому препарат помог. Надо было сохранить образцы крови и костного мозга испытуемых, взятые при подготовке к терапии, а потом, зная результат лечения, сравнить пробы тех, кому оно помогло, и тех, кому не помогло, при помощи новейших молекулярных методов. Такое сравнение подсказало бы нам, как подбирать в дальнейшем именно тех, кому лекарство поможет. Так же обескураживает позиция регулирующих органов: они не требуют более строгого подхода организаторов к проведению клинических испытаний. Что сделали чиновники от медицины, чтобы защитить 62 из 100 пациентов, которые в будущем, когда лекарство будет одобрено, не получат от него особой пользы, однако столкнутся со всеми побочными эффектами, не говоря уже о заоблачной цене луспатерцепта? Увы, ничего. А производители лекарства, с другой стороны, ожидают, что, как только Управление по контролю качества продуктов и лекарств одобрит луспатерцепт, их ждет прекрасный рынок – продажи в Европе и США дадут кругленькую сумму во много миллиардов долларов ежегодно. Будь я моложе, я бы обратила больше внимания на положительные результаты у 38 % больных в ходе испытаний и не стала бы особенно задумываться о 62 % неудач. Но теперь я стала старше и не могу махнуть рукой ни на токсические эффекты, ни на физические и финансовые потери, которые несут пациенты из-за экспериментальных лекарств. Если бы леди Н. была жива и участвовала в испытаниях луспатерцепта, нет никакой гарантии, что у нее была бы положительная динамика, и мы, разумеется, не знаем, сколько и ценой каких побочных эффектов продлилось бы улучшение. А если бы положительная динамика прекратилась, болезнь все равно прогрессировала бы и убила бы леди Н., либо перейдя в острый лейкоз, либо из-за усугубления глубокой цитопении, при которой показатели крови падают ниже уровня, когда их еще можно восстановить.

Гершон. С разрешения Мэтью Коннорса

Эти обескураживающие новости касаются не только лечения МДС и ОМЛ. Среди тех, кто выступает с резкой критикой распределения 700 миллиардов долларов, отведенных в США на здравоохранение, особенно выделяется молодой онколог-гематолог из Орегонского университета здоровья и естественных наук Винай Прасад: он рассказывает о настоящих ценах на лекарства, о конфликтах интересов, о плохо продуманных клинических испытаниях лекарств и диагностических методах в онкологии, о том, что “более половины всех практикуемых методов лечения основаны на скудных данных и, вероятно, неэффективны”. Все это он считает главными проблемами в своей области. Прасад опубликовал анализ 54 противораковых препаратов, одобренных Управлением по контролю качества продуктов и лекарств в 2008–2012 годах. Тридцать шесть из этих 54 лекарств, то есть 67 %, были одобрены на основании так называемых исследований с использованием суррогатных конечных точек клинической эффективности, то есть не потому, что у них есть известный механизм воздействия на опухоль и это приводит к увеличению продолжительности и улучшению качества жизни, а на каких-то других, косвенных основаниях. И в самом деле, лонгитюдные исследования на протяжении нескольких лет после терапии показали, что 31 из 36 одобренных лекарств никак не поспособствовало выживаемости больных. Что мы делаем не так? Может быть, беда в том, что мы всех мерим одной меркой? Может быть, мы в силах улучшить эти унылые показатели, если будем разрабатывать индивидуальный план лечения для каждого пациента с учетом его личных потребностей? Знакомьтесь – персонализированная медицина.

* * *