К ХХ веку относится открытие вакцины против сыпного тифа (греч. «тиф» – дым, туман, помраченное сознание), который переносится вшами и блохами. Вспышки эпидемии сыпного тифа связаны с войнами (число его жертв часто превышало военные потери) и гуманитарными катастрофами. Только в 70–80-е годы XIX века российские врачи Осип Осипович Мочутковский и Георгий Николаевич Минх на собственном примере, заразив самих себя, доказали, что возбудитель сыпного тифа находится в крови больного. В конце XIX столетия были выработаны гигиенические меры борьбы с недугом. Однако серьезным шагом в борьбе с ним в 1908 году стало открытие, сделанное российским врачом и микробиологом Николаем Федоровичем Гамалеем, который предположил роль вшей и блох как переносчиков болезни. Годом позже французский бактериолог Шарль Николь экспериментально подтвердил его теорию. По мере накопления знаний о сыпном тифе человечество все ближе подходило к разгадке средства победы над ним. Автором противосыпной вакцины принято считать врача из Австро-Венгрии Рудольфа Вайгля, предложившего метод изготовления вакцины из содержимого кишечника зараженных вшей. Основную трудность в создании вакцины составляла невозможность их культивирования обычными микробиологическими методами, связанная с потребностью этих бактерий в компонентах живых клеток животных или человека. Пермские врачи и микробиологи Алексей Васильевич Пшеничнов и Борис Иосифович Райхер предложили в 1943 году новую версию вакцины от сыпного тифа, названной вакциной Пшеничникова – Райхера.
К началу ХХ века относится история открытия еще одной группы препаратов – хорошо всем известных витаминов. Еще в XVIII веке было замечено, что употребление цитрусовых предотвращает цингу. Лимоны и другие цитрусовые вошли в рацион британских моряков. В 1911 году поляк Казимир Функ выделил кристаллический препарат, который даже в малом количестве был способен излечить бери-бери (авитаминоз B1), и назвал его «Витамайн» (от лат. vita – жизнь и англ. amine – амин). После того как был открыт витамин C, не содержащий аминовой компоненты, из слова vitamine убрали e, и появилось слово «витамин».
В 1912 году немецкий врач, химик, биолог, лауреат Нобелевской премии Пауль Эрлих установил, что химические вещества, содержащие мышьяк, способны погубить спирохеты и трипаносомы. Полученный им препарат сальварсан, обладающий лечебным действием при сонной болезни, сифилисе, возвратном тифе и фрамбезии, стал первым химиотерапевтическим препаратом. Эрлих же первым ввел термин «химиотерапия».
В 1928 году шотландский бактериолог Александр Флеминг в ходе рядового эксперимента обнаружил, что плесень Penicillium вырабатывает вещество, убивающее бактерии. Ученый выделил молекулу, которую назвал пенициллином. Открытие этого вещества положило начало истории антибиотиков.
Во втором десятилетии ХХ столетия был получен гормон инсулин, благодаря которому человек получил возможность контролировать нарушения углеводного обмена (сахарный диабет). Спустя некоторое время появились разные формы инсулина длительного действия.
В 50-х годах прошлого столетия появились первые транквилизаторы (от лат. tranquillo – успокаивать) – средства, снимающие тревогу, страх, эмоциональную напряженность, а главное – антивирусные вакцины, в частности от оспы и полиомиелита.
Цивилизационные достижения, новый образ жизни, увеличение ее продолжительности скорректировали к началу XXI столетия и список главных болезней человечества, и методы их лечения.
Одно из наиболее важных открытий ХХ века – интерфероны, биологически активные белки человека. В 1957 го-ду сотрудники Лондонского национального института медицинских исследований Алик Айзекс и Жан Линденманн случайно во время опытов открыли белок, вызывающий нарушение репликации (размножения) вирусов. Они назвали его «интерферон» (от англ. interfere – мешать). Открытие стало итогом эксперимента с мышами – животных, болевших гриппом, не удалось заразить более опасным вирусами. После 20 лет исследований был доказан эффект интерферонов как противовирусных лекарств и как средств для терапии рассеянного склероза и некоторых видов рака.
Широкое применение в медицине получили препараты рекомбинантных белков человека: инсулин – для борьбы с сахарным диабетом, гормон роста, эритропоэтин – для лечения анемий.
В конце 50-х годов прошлого века почти одновременно было обнаружено антидепрессивное действие двух препаратов: ипрониазида и имипрамина. Спустя 30 лет были созданы современные антидепрессанты.