Тайная жизнь тела. Клетка и ее скрытые возможности

Первоначально такие гены пытались просто выделить из подходящих клеток, но потом оказалось, что, зная их строение, проще получать их синтетически, с помощью отработанных биохимических методик. Во-вторых, необходимо было разработать методику введения гена в клетку. Причем нужно было научиться не просто вводить ген в цитоплазму, а встраивать его в собственную молекулу ДНК клетки так, чтобы новая информация могла быть «прочитана» биосинтетическим аппаратом клетки, вырабатывающим белки, а также воспроизводящим гены при делении клетки. Осуществление этих двух этапов – получение гена и введение его в клетку – и составляет, собственно, основу той отрасли биотехнологии, которая получила название индустрии ДНК.

Разработать методику как первого, так и второго этапов было невероятно трудно. Однако за очень короткий срок биохимики научились синтезировать гены. Сейчас процесс синтеза генов разработан очень хорошо и даже автоматизирован. Существуют специальные аппараты, снабженные ЭВМ, в памяти которых заложены программы синтеза различных структурных генов. За день такой аппарат синтезирует необходимые отрезки ДНК длиной 100–120 азотистых оснований (содержащих информацию для синтеза участка полипептидной цепи белка в 30–40 аминокислотных остатков).

Основные трудности были связаны с введением готового гена в наследственный аппарат клетки. Собственно, именно из-за этих трудностей еще 15–20 лет назад затеи с модификацией генетического аппарата считали безнадежным и даже фантастическим делом.

Необходимо было создать общий и воспроизводимый метод включения кусочков гена в полный генетический аппарат клетки. При этом новый фрагмент гена должен был быть помещен очень точно с соблюдением ряда условий, для того чтобы клетка действительно начала синтезировать новые ферменты. Надо было также обойти сопротивляемость клетки-хозяина: как правило, все изменения генетического аппарата воспринимаются клеткой как «ошибки информации» и исправляются специальными механизмами.

Однако в природе наблюдаются случаи, когда чужеродная ДНК (вируса или бактериофага) включается в генетический аппарат клетки и с помощью ее обменных механизмов начинает синтезировать «свой» белок. Ученые исследовали особенности внедрения чужеродной ДНК и использовали как принцип введения генетического материала в клетку.

На людях технология генной инженерии была впервые применена для лечения Ашанти Де Сильвы, четырехлетней девочки, страдавшей от тяжелой формы иммунодефицита. Ген, содержащий инструкции для производства белка аденозиндезаминазы (ADA), был у нее поврежден. А без белка ADA белые клетки крови умирают, что делает организм беззащитным перед вирусами и бактериями.

Работающая копия гена ADA была введена в клетки крови Ашанти с помощью модифицированного вируса. Клетки получили возможность самостоятельно производить необходимый белок. Через шесть месяцев количество белых клеток в организме девочки поднялось до нормального уровня.

После этого область генной терапии получила толчок к дальнейшему развитию. С 1990-х годов сотни лабораторий ведут исследования по использованию генной терапии для лечения заболеваний. Сегодня мы знаем, что с помощью генной терапии можно лечить диабет, анемию, некоторые виды рака, болезнь Хантингтона и даже очищать артерии. Сейчас идут более 500 клинических испытаний различных видов генной терапии.

Неблагоприятная экологическая обстановка и целый ряд других подобных причин приводят к тому, что все больше детей рождается с серьезными наследственными дефектами. В настоящее время известно 4000 наследственных заболеваний, для большинства из которых не найдено эффективных способов лечения.

Сегодня существует возможность диагностировать многие генетические заболевания еще на стадии эмбриона или зародыша. Пока можно только прекратить беременность на самой ранней стадии в случае серьезных генетических дефектов, но скоро станет возможным корректировать генетический код, исправляя и оптимизируя генотип будущего ребенка. Это позволит полностью избежать генетических болезней и улучшить физические, психические и умственные характеристики детей.

Сегодня мы можем отметить, что за тридцать лет своего существования генная инженерия не причинила никакого вреда самим исследователям, не принесла ущерба ни природе, ни человеку. Свершения генной инженерии как в познании механизмов функционирования организмов, так и в прикладном плане весьма внушительны, а перспективы поистине фантастичны.